抄訳
悪性腫瘍を対象とした臨床試験におけるゴールドスタンダードは一般に全生存期間(OS)と考えられている。一方、神経内分泌腫瘍(NEN)を対象とした第III相試験においては、プライマリーエンドポイントとして無増悪生存期間(PFS)が用いられることが多いが、OSに対するPFSのサロゲートエンドポイントとしての妥当性は検証されたことがない。そこで、その妥当性を検証するためにシステマテックレビューが行われた。解析においてはデータベースを用いて電子的に文献が収集され、1996～2016年の間にNENを対象として行われた臨床試験を対象としたが、neuroendocrine carcinomaを含む試験は除外した。適格基準を満たす20試験が解析の対象となり、30の試験アームと2530人の患者が含まれた。試験アームごとの検討では、PFSはOSとの有意な相関を示したが(rs＝0.587)、客観的奏効率は有意な相関を示さなかった。サブグループ解析では、ソマトスタチンアナログ製剤の併用が許容されないサブグループで高い相関が認められた。これらの結果より、NENを対象とした臨床試験において、PFSはOSと相関しており、サロゲートエンドポイントとして許容されるものと考えられた。